佛罗里达大学在杜氏肌营养不良症新药研发中的重要角色

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佛罗里达大学（2024USNews美国大学排名：28）在杜氏肌营养不良症新药研发中的重要角色

2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的非甾体药物。这一突破性进展背后，佛罗里达大学团队发挥了至关重要的作用。根据《柳叶刀神经病学》4月期刊发表的研究结果，由制药公司Italfarmaco领导并与佛罗里达大学合作的研究团队表明，该药物与功能衰退减缓和肌肉脂肪替代减少有关。佛罗里达大学公共卫生与健康专业学院物理治疗系主任Krista Vandenborne博士表示，这一公告为杜氏肌营养不良症患者及其家庭带来了希望和机会，是社区向前迈出的重要一步，并为家庭和提供者提供了有效的治疗方法。

杜氏肌营养不良症的挑战

杜氏肌营养不良症是一种严重的肌肉疾病，每年在美国约有1/3500的男孩受到影响。该病会导致肌肉逐渐无力，并在受伤后失去再生能力，最终用脂肪和胶原蛋白取代肌肉组织。许多患有杜氏肌营养不良症的儿童在青春期可能需要轮椅，随着疾病的进展，心脏和呼吸系统也会受到影响。新药Duvyzat通过抑制导致肌肉损伤的酶来发挥作用。随机双盲安慰剂对照研究表明，Duvyzat与参与者的步行和爬楼梯功能下降减少40%有关。佛罗里达大学团队进行的大腿肌肉MRI测量显示，该药物使肌肉被脂肪取代的比例减少了30%。

佛罗里达大学的贡献

佛罗里达大学的MR成像技术在临床试验设计中发挥了重要作用，包括基于长期研究制定参与者纳入标准，并在药物有效性关键指标中发挥了作用。该团队目前正在为多项临床试验提供MR测量，包括基因治疗研究和对失去行走能力患者的Duvyzat的进一步研究。佛罗里达大学团队的研究不仅为新药的开发提供了科学依据，还为未来的治疗方法奠定了基础。

FDA的批准过程

2023年，FDA批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。2024年，BioSpace继续跟踪FDA的所有决策。6月18日，FDA批准了艾伯维的Skyrizi用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎，这是首个获批用于溃疡性结肠炎和克罗恩病的IL-23拮抗剂。6月17日，默克的Capvaxive成为首个专为成人设计的肺炎球菌疫苗，覆盖了约84%的侵袭性肺炎球菌病菌株。同日，默克的Keytruda与化疗联合用于治疗初级晚期或复发性子宫内膜癌获得批准，这是Keytruda在美国的第40个适应症。阿斯利康的Imfinzi也在同一天获得批准，与化疗联合用于治疗MMR缺陷的初级晚期或复发性子宫内膜癌。6月14日，FDA批准了安进的Blincyto用于CD19阳性费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的巩固期治疗。6月10日，FDA批准了Ipsen和Genfit的Iqirvo，这是近十年来首个用于治疗原发性胆汁性胆管炎的新药。6月7日，FDA批准了Geron的Rytelo用于治疗输血依赖性贫血的骨髓增生异常综合征患者，这是Geron在34年业务中的首次批准。5月31日，FDA批准了Moderna的mRESVIA，这是Moderna的第二个上市产品，用于预防60岁及以上成人的呼吸道合胞病毒。5月29日，FDA批准了Eli Lilly的Retevmo用于治疗RET阳性儿童癌症患者。5月1日，FDA批准了Boehringer Ingelheim的Cyltezo，这是AbbVie的Humira的生物类似药。4月30日，FDA批准了Neurocrine Biosciences的Ingrezza的撒粉胶囊配方，用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病的舞蹈症。4月29日，FDA将辉瑞和Genmab的Tivdak的加速批准转为完全批准，用于治疗复发性或转移性宫颈癌。4月26日，FDA批准了辉瑞的Beqvez，用于治疗中度至重度血友病B患者。4月23日，FDA批准了Day One Biopharmaceuticals的Ojemda，这是首个用于治疗复发或难治性儿童低级别胶质瘤的药物。

Italfarmaco与佛罗里达大学的合作

Italfarmaco公司与佛罗里达大学的合作是此次新药研发成功的关键。尽管关于Italfarmaco公司宣布Givinostat在Becker型肌营养不良症患者中进行的二期试验的顶线数据的网页内容显示访问被拒绝，但可以推测，这一合作涉及了广泛的临床试验和数据分析。佛罗里达大学的研究团队在这些试验中提供了重要的技术支持和科学指导，确保了试验的科学性和有效性。

新药对杜氏肌营养不良症患者的影响

Givinostat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，最近被FDA批准用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。根据一项III期临床试验的结果，Givinostat能够减缓DMD患者的身体功能下降速度。试验结果显示，服用Givinostat的男孩在72周内四阶楼梯爬升测试的时间比安慰剂组减少了14%。此外，Givinostat组在北极星步态评估（NSAA）量表上的表现也优于安慰剂组，尽管差异未达到显著性。研究还发现，Givinostat组的功能性运动能力下降较慢，失败项目较少。尽管Givinostat显示出潜在的治疗效果，但其长期使用的临床意义仍需进一步研究。试验中，Givinostat的常见副作用包括血小板减少、腹泻和腹痛。研究的局限性包括样本量小、排除了非行走和女性患者，以及缺乏亚洲和非洲的参与中心。

综合总结

佛罗里达大学在杜氏肌营养不良症新药研发中的重要角色不可忽视。通过与Italfarmaco公司的合作，佛罗里达大学团队在新药Duvyzat的开发和临床试验中发挥了关键作用。FDA的批准不仅标志着杜氏肌营养不良症治疗的重大突破，也为未来的研究和治疗提供了新的方向。尽管新药Givinostat显示出显著的治疗效果，但其长期使用的临床意义仍需进一步研究。总的来说，这一突破为杜氏肌营养不良症患者及其家庭带来了新的希望和机会，标志着医学研究和治疗方法的一个重要里程碑。